02/06/2015 : ORKAMBI: FDA Aprova Novo Tratamento para Fibrose Cística

A Food and Drug Administration (FDA), dos EUA, aprovou o primeiro medicamento para tratar a causa da  fibrose cística em pessoas que têm duas cópias de uma mutação específica.

Orkambi (lumacaftor 200 mg / ivacaftor 125 mg) é agora aprovado para o tratamento de fibrose cística (FC) em doentes de 12 anos ou mais que têm a mutação F508del. Esta mutação faz com que uma proteína anormal seja produzida, prejudicando o transporte de água e cloreto no corpo. Ter duas cópias desta mutação (uma herdada de cada progenitor) é a principal causa de fibrose cística.

A fibrose cística é uma doença genética grave que resulta na formação de muco espesso que se acumula nos pulmões, trato digestivo e outras partes do corpo, levando a problemas respiratórios e digestivos graves, bem como outras complicações, tais como infecções e diabetes.

A segurança e a eficácia de Orkambi foram estudadas em dois ensaios clínicos controlados com placebo, duplo-cegos, com 1.108 pacientes com FC, com 12 anos de idade ou mais, com a mutação F508del. Em ambos os estudos, os participantes com FC que tomaram Orkambi, dois comprimidos tomados a cada 12 horas, demonstraram melhora da função pulmonar em comparação com aqueles que tomaram placebo.

A eficácia e a segurança do Orkambi não foram estabelecidas em pacientes com FC que não têm a mutação F508del. Se o genótipo de um paciente é desconhecido, um teste aprovado pela FDA para ver a mutação existente em pacientes com FC deve ser usado para detectar a presença da mutação F508del em ambos os alelos do gene CFTR.

Os efeitos secundários mais comuns do Orkambi incluem falta de ar, infecção do trato respiratório superior, náuseas, diarreia e erupções cutâneas. As mulheres que tomaram Orkambi também tinham mais alterações mentruais, tais como aumento de hemorragias.

Orkambi é produzido pela Vertex Pharmaceuticals Inc., de Boston.

Fonte: FDA News Release, de 2 de julho de 2015