02/02/2012 : FDA Aprova Kalydeco (Ivacaftor)

O Food and Drug Administration (FDA) aprovou o Lçydeco (ivacaftor) para o tratamento de uma forma rara de fibroce cística (FC). O medicamento pode ser usado em pacientes que apresentam uma mutação específica no gene regulador de condutância transmembranar da fibrose cística (CFTR), a G551D.

A fibrose císitica (FC) afeta certa de 30.000 pessoas nos Estados Unidos e é a doença genética fatal mais comum na população caucasiana. Acredita-se que cerca de 4% das pessoas com FC tenham a mutação G551D.

No Brasil, a fibrose cística afeta cerca de 1,5 mil pessoas.

"Kalydeco é um excelente exemplo da promessa de uma medicina personalizada - drogas específicas que tratam pacientes com uma composição genética específica", disse a Comissária do Food and Drug Administration (FDA), Margaret A. Hamburgo. "A parceria única e mutuamente benéfica que levou à aprovação de Kalydeco serve como um modelo para que empresas e grupos de pacientes possam colaborar para o desenvolvimento de novos medicamentos". Kalydeco (ou Ivacaftor) é um medicamento inovador, pois as terapias atuais apenas amenizam os sintomas desta doença genética.

O FDA analisou e aprovou Kalydeco em aproximadamente três meses no programa de revisão prioritária - um projeto para acelerar a revisão de drogas. Este programa utiliza uma revisão de seis meses (em vez dos dez meses usuais) para drogas que podem oferecer avanços significativos em tratamentos, além das terapias disponíveis.

Em pacientes com a mutação G551D, Kalydeco melhora a função pulmonar e auxilia no ganho de peso. O medicamento deve ser tomado duas vezes ao dia com alimentos que contenham gordura.

Estudos clínicos controlados por placebo envolvendo 213 pacientes com 12 anos de idade ou mais e pacientes com idades entre 6 a 11 anos, foram utilizados para avaliar a segurança e a eficácia de Kalydeco em pacientes com a mutação G551D. Em ambos os estudos, o tratamento resultou em melhora significativa e sustentada da função pulmonar.

Kalydeco se apresentou eficaz apenas nos pacientes com FC que têm a mutação G551D. Não é eficaz em pacientes com FC com duas cópias da mutação delta-F508 no gene CFTR, que é a mutação mais comum que resulta na doença. Se o status da mutação de um paciente não é conhecido, o teste de mutação aprovado pelo FDA para fibrose cística deve ser usado para determinar se a mutação G551D está presente.

Os efeitos secundários mais comuns do Kalydeco incluem infecção do trato respiratório superior, dor de cabeça, dor de estômago, erupção cutânea, diarreia e tontura.

Kalydeco é fabricado pela Vertex Pharmaceuticals Inc., de Cambridge, Massachusetts.

Fonte: FDA